圖集
新華社華盛頓5月24日電（記者周舟）美國(guó)食品和藥物管理局24日批準(zhǔn)首款治療小兒脊髓性肌肉萎縮癥的基因療法。開(kāi)發(fā)該療法的瑞士諾華公司對(duì)其標(biāo)價(jià)212.5萬(wàn)美元，被諸多媒體稱(chēng)為“史上最貴”療法。
新療法名為Zolgensma，用于治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮癥患者。這種疾病由基因突變引起，患者常在1歲內(nèi)發(fā)病，出現(xiàn)肌肉無(wú)力和萎縮癥狀，多數(shù)會(huì)在嬰幼兒期因呼吸衰竭死亡。
美藥管局介紹，這是一種基于腺相關(guān)病毒載體的基因療法，一次性靜脈內(nèi)給藥便可修補(bǔ)相關(guān)基因缺陷，從而改善肌肉功能，提高患者生存率。臨床試驗(yàn)顯示，患兒用藥后運(yùn)動(dòng)能力明顯改善，能夠控制頭部活動(dòng)，并在無(wú)支撐情況下坐立。
諾華公司在一份聲明中說(shuō)，與一些療法需要長(zhǎng)期治療不同，Zolgensma療法是一次性治療，如果患者存活期達(dá)到5年，則相當(dāng)于平均每年花費(fèi)42.5萬(wàn)美元，不比現(xiàn)有的一些療法更貴。
目前，另外一種治療兒童和成人脊髓性肌肉萎縮癥的療法是美國(guó)百健公司的Spinraza，第一年治療花費(fèi)75萬(wàn)美元，此后每年的費(fèi)用為37.5萬(wàn)美元。
【糾錯(cuò)】
責(zé)任編輯：
薛濤
新聞評(píng)論
加載更多
-
大數(shù)據(jù)"坑熟客",技術(shù)之罪需規(guī)則規(guī)避
2018-03-02 08:58:39
-
高質(zhì)量發(fā)展，怎么消除“游離感”？
2018-03-02 08:58:39
-
學(xué)校只剩一名學(xué)生，她卻堅(jiān)守了18年
2018-03-01 14:40:53
-
有重大變動(dòng)！騎共享單車(chē)的一定要注意了
2018-03-01 14:40:53
-
2018年，樓市會(huì)有哪些新變化？
2018-03-01 09:01:20
熱帖
熱詞
?
